Нові методи лікування включають першу терапію редагування генів CRISPR, ліки від хвороби Альцгеймера та вакцини проти РСВ 2023 рік був роком значних досягнень у галузі медицини. Ось кілька найважливіших з них:
1. Перша в світі терапія редагування генів CRISPR/Cas9 була схвалена FDA (Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США) для лікування серповидноклітинної анемії. Цей новітній метод може допомогти людям з цією спадковою хворобою виробляти здоровий гемоглобін.
2. Перші в США вакцини проти респіраторно-синцитіального вірусу (РСВ). Ці вакцини можуть допомогти захистити людей від цього поширеного вірусу, який може викликати серйозні ускладнення у дітей молодшого віку.
3. Перший пероральний препарат для лікування післяпологової депресії. Цей препарат може допомогти жінкам, які страждають від цього поширеного розладу, покращити свій стан і полегшити їхній повсякденний життя. FDA дозволила продавати без рецепта оральний контрацептив норгестрел. Це перші безрецептурні щоденні протизаплідні таблетки в США.
4. Перша вакцинау проти лихоманки чікунгунья. Цей вірус може викликати серйозні ускладнення, включаючи смерть.
5. Назальний спрей “Наран”, також відомий як налоксон, можна продавати без рецепта. Цей препарат може швидко усунути наслідки передозування опіоїдів.
Ці досягнення мають потенціал поліпшити життя мільйонів людей по всьому світу. Вони свідчать про те, що наука і медицина продовжують просуватися вперед і знаходити нові способи лікування захворювань і покращення якості життя.
Уповільнення хвороби Альцгеймера
У липні препарат від хвороби Альцгеймера леканемаб (торгова назва Leqembi) отримав повне схвалення Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США. Як і схвалений у 2021 році препарат адуканумаб, леканемаб видаляє амілоїдні бляшки, які накопичуються в мозку людей з хворобою Альцгеймера. Препарат не зупиняє хворобу, але в клінічному дослідженні леканемаб сповільнив зниження когнітивних функцій приблизно на 30 відсотків за 18 місяців порівняно з плацебо.
Терапія CRISPR/Cas9 для серповидноклітинної анемії
Серповидноклітинна анемія – це спадкове захворювання, яке викликається мутацією гена гемоглобіну. Цей ген відповідає за виробництво гемоглобіну, білка, який переносить кисень в крові. У людей з серповидноклітинною анемією гемоглобін виробляється формі півмісяця, що може призвести до закупорки кровоносних судин і серйозних ускладнень, таких як інсульт, ниркова недостатність і легенева гіпертензія.
Терапія CRISPR/Cas9 використовує фермент, який може точково виправляти мутації в генах. У випадку серповидноклітинної анемії цей фермент може бути використаний для відновлення нормального гена гемоглобіну.
У дослідженні, яке опубліковано в журналі Nature, дослідники показали, що терапія CRISPR/Cas9 була ефективною в лікуванні серповидноклітинної анемії у мишей. У мишей,ґ яким вводили терапію, було виявлено нормальний гемоглобін і знижений рівень ускладнень від хвороби.
FDA схвалило терапію CRISPR/Cas9 під назвою Casgevy для лікування серповидноклітинної анемії у людей. Це перша в світі терапія редагування генів, яка була схвалена для клінічного використання.
Вакцини проти РСВ
РСВ – це поширений вірус, який може викликати у дітей молодшого віку респіраторні інфекції, такі як бронхіт і пневмонія. У деяких випадках РСВ може призвести до серйозних ускладнень, таких як госпіталізація та смерть.
FDA схвалила три вакцини проти РСВ у 2023 році:
1. Arexvy для дорослих віком від 60 років і старше
2. Abrysvo для вагітних
3. Solstice Biotherapeutics RSV-PreFlu для дітей віком від 6 місяців до 5 років
Ці вакцини можуть допомогти захистити людей від РСВ і запобігти серйозним ускладненням від цього вірусу.
Пероральний препарат для лікування післяпологової депресії
Післяпологова депресія – це поширений розлад, який виникає у 10-20% жінок після пологів. У 2023 році FDA схвалило перший пероральний препарат для лікування післяпологової депресії. Цей препарат, який називається зуранолон (торгова назва Zurzuvae), є СІЗЗС.
У дослідженні, яке опубліковано в журналі The New England Journal of Medicine, дослідники показали, що зуранолон був ефективним у лікуванні післяпологової депресії. У жінок, які приймали зуранолон, було виявлено значне покращення симптомів у порівнянні з жінками, які отримували плацебо. Зуранолон є безпечним і добре переноситься більшістю жінок. Найпоширенішими побічними ефектами були головний біль, нудота та безсоння.
